Madrid prueba en humanos un fármaco que podría frenar la ELA y abre una nueva vía contra la enfermedad
El ensayo arranca en abril en el Hospital de La Princesa con voluntarios sanos antes de probarse en pacientes con ELA el próximo año.
La Comunidad de Madrid va a poner en marcha este mes de abril un ensayo clínico en humanos en el Instituto de Investigación Sanitaria del Hospital público de La Princesa, centrado en el desarrollo de nuevas terapias frente a la Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA).
La investigación continuará en enero del próximo año con una segunda fase en pacientes afectados por la enfermedad. El estudio será desarrollado por la Unidad de Ensayos Clínicos del centro madrileño con el fármaco AP-2, un potencial tratamiento para la ELA. Se trata de un ensayo ‘First in Human’, es decir, la primera administración en personas, autorizado por la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) tras superar la fase preclínica en el Consejo Superior de Investigaciones Científicas (CSIC).
En esta primera fase participarán 72 voluntarios sanos, a los que se les administrará el fármaco para evaluar su seguridad y su farmacocinética, es decir, cómo se absorbe, distribuye, metaboliza y elimina en el organismo. El objetivo de AP-2 es restaurar la función de la proteína TDP-43, alterada en pacientes con ELA y responsable de la muerte de las motoneuronas, lo que provoca el avance de la enfermedad.
Hasta ahora, el fármaco ha logrado revertir esta anomalía y recuperar el equilibrio natural de la proteína tanto en modelos celulares como en animales transgénicos, lo que abre nuevas expectativas en el abordaje de esta patología.
El ensayo se basa en una administración progresiva del medicamento, aumentando las dosis solo tras confirmar la seguridad en cada cohorte previa, con el objetivo de garantizar la protección de los participantes y establecer las bases para su futura aplicación en pacientes.
La ELA es una enfermedad neurodegenerativa progresiva que afecta a las motoneuronas, encargadas de controlar los músculos voluntarios, provocando una pérdida gradual de la fuerza muscular que deriva en parálisis, mientras que las capacidades cognitivas suelen mantenerse intactas.
Se trata de una patología incurable y de evolución rápida, con una esperanza de vida media de entre cinco y seis años desde el diagnóstico. Según la Sociedad Española de Neurología, entre 4.000 y 4.500 personas la padecen en España, y cada año se diagnostican entre 900 y 1.000 nuevos casos.
El desarrollo de este ensayo supone un paso clave en la transición de la investigación básica a la clínica, ya que permitirá no solo evaluar la seguridad del fármaco, sino también determinar las dosis adecuadas y abrir la puerta a futuras fases en las que se analizará su eficacia para frenar la progresión de la ELA, destacan desde la Consejería de Sanidad.
La Comunidad de Madrid considera que la puesta en marcha de este estudio refuerza el compromiso de la sanidad pública madrileña con la innovación biomédica y sitúa al Hospital de La Princesa en la vanguardia de la investigación clínica en España, especialmente en el ámbito de los ensayos ‘First in Human’.