El primer paciente pediátrico de la Comunidad de Madrid tratado con terapia celular CAR-T ya ha recibido el alta
El Hospital Universitario de La Paz ha dado recientemente el alta al primer paciente pediátrico tratado en la Comunidad de Madrid con células CAR-T, después de que los análisis confirmaran que la Leucemia Linfoblástica Aguda tipo B (LLA-B) que padecía el paciente se encontraba en remisión completa. Estos nuevos tratamientos, que no son medicamentos convencionales, están basados en las células T, linfocitos del sistema inmunitario del propio paciente que se extraen de su sangre y que son modificados genéticamente en un laboratorio para que detecten y ataquen a ciertas células cancerosas.
El proceso de fabricación del medicamento dura aproximadamente un mes. Las terapias CAR-T están indicadas para ciertos tipos de cáncer (leucemias o linfomas) en pacientes que no han respondido a los tratamientos convencionales.
El Servicio de Hemato-Oncología Pediátrica de La Paz ha dado el alta a su primer paciente pediátrico tratado con terapia CAR-T después de que el pasado mes de abril este hospital fuera designado por el Ministerio de Sanidad, Consumo y Bienestar Social como centro de rescate o apoyo autorizado para administrar la terapia CAR-T en pacientes pediátricos. El Hospital de La Paz se considera Centro Europeo Cualificado para la administración de este medicamento denominado KYMRIAH® por el titular de comercialización del mismo.
En este caso, el paciente, un niño de 11 años de edad con diagnóstico de LLAB en el que habían fracasado tres tratamientos previos, recibió la terapia fabricada a partir de sus propios linfocitos el pasado 23 de octubre en La Paz. Al mes de tratamiento, y tras las determinaciones analíticas oportunas, el paciente se encuentra en remisión completa de su enfermedad, lo que significa que los signos y síntomas de cáncer han desaparecido, y presenta normalidad en sus parámetros hematológicos. Además, la tolerancia al medicamento ha sido excelente, sin efectos adversos relevantes. Actualmente, un segundo paciente está recibiendo este mismo tratamiento de terapia CAR-T.
Los medicamentos CAR-T han supuesto un cambio de paradigma en el tratamiento de la LLA-B debido a los buenos resultados que han conducido a su comercialización. No obstante, la administración de esta terapia requiere la intervención de un equipo multidisciplinar de profesionales de los servicios de Hemato-oncología, Neurología, Medicina Intensiva, Inmunología, Genética, Farmacia, y de Enfermería del Hospital La Paz. Todo ello para garantizar la calidad y seguridad en todo el circuito de fabricación y administración.
En la lucha contra el cáncer, las estrategias de inmunoterapia representan un cambio sustancial que amplía el espectro de posibles tratamientos disponibles, aunando resultados satisfactorios con un nivel de toxicidad aceptable respecto a quimioterapias convencionales. Esto ha hecho que el Hospital Universitario de La Paz se implique activamente en el desarrollo de las Terapias CAR-T a través del grupo de Investigación Traslacional en Cáncer Infantil de la Unidad de Trasplante Hematopoyético y Terapia Celular, liderado por el doctor Antonio Pérez Martínez, y la Unidad CRIS de Terapias Avanzadas.
Este grupo ha desarrollado un CAR-T que puede ser fabricado en el propio hospital (CAR-T académico), denominado CAR45RA-NKG2D, que está dirigido a leucemias no B y a tumores sólidos, con potentes resultados preclínicos. Una de sus ventajas, frente al resto de Terapias CAR-T actuales, es que no se fabrica a partir de las células del propio paciente, por lo que su disponibilidad es inmediata. La investigación realizada para desarrollar este nuevo medicamento ha obtenido diversos reconocimientos y ha sido publicada en revistas científicas de alto impacto. Asimismo, se está finalizando la creación de una sala blanca en el hospital que permita producir el medicamento.
Recientemente la Asociación Española contra el Cáncer (AECC) ha otorgado al grupo del doctor Antonio Pérez Martínez una ayuda de 800.000 euros para investigar con este CAR-T académico en niños, adolescentes y adultos jóvenes con sarcoma avanzado.
Asimismo, el Fondo de Investigación Sanitaria (FIS) del Instituto de Salud Carlos III, en su Convocatoria de Proyectos de Investigación Clínica Independiente de la Acción Estratégica en Salud, y en el marco del Plan Estatal de Investigación Científica y Técnica y de Innovación 2017-2020, ha otorgado a este grupo una ayuda de 1.246.190 euros para la investigación de este CAR-T en niños, adolescentes y adultos jóvenes con tumores de alto grado recurrentes/refractarios del sistema nervioso central.
En marzo de este año, el Ministerio de Sanidad designó a los Hospitales Gregorio Marañón (adultos) y el Hospital Niño Jesús (pediátrico) como centros para la administración y seguimiento de estas terapias, conocidas como CAR-T. Desde entonces, se han evaluado un total de 37 pacientes tanto madrileños como de otras regiones. Asimismo, se designó al Hospital La Paz como centro de apoyo.
No obstante, la Comunidad de Madrid cuenta con otros seis hospitales con capacidad y experiencia para tratar a pacientes con estas nuevas terapias: el Hospital 12 de Octubre, el Hospital de La Princesa, el Hospital Ramón y Cajal, el Hospital Fundación Jiménez Díaz, el Hospital Clínico San Carlos y el Hospital Puerta de Hierro.
La Comunidad de Madrid ha sido pionera en la puesta en marcha de una Estrategia Regional de Terapias Avanzadas, que establece una ruta asistencial a la que deben ajustarse todos los hospitales designados de la región. El objetivo ha sido organizar de forma planificada, equitativa, segura y eficiente la utilización de estos medicamentos en unas condiciones que garanticen los estándares de calidad, seguridad y eficacia. Además, incorpora la visión estratégica para impulsar la investigación pública, así como la traslación de ésta a la práctica clínica y la fabricación propia de los CAR-T académicos.
