Una niña de 11 años con dermatomiositis anti-MDA5 ha superado la enfermedad gracias a un tratamiento innovador en el Hospital La Paz
La sanidad pública de la Comunidad de Madrid ha logrado un hito médico sin precedentes a nivel mundial: tratar con éxito una enfermedad rara autoinmune mediante la innovadora terapia CAR-T. La intervención se ha realizado en el Hospital de La Paz, sobre una paciente de 11 años que padecía dermatomiositis anti-MDA5, una patología grave con alta tasa de mortalidad.
Esta enfermedad, que afecta a un caso por cada millón de habitantes, provoca un daño pulmonar acelerado y severo. En sus primeras fases, puede alcanzar tasas de mortalidad de entre el 30% y el 66%. Ante la gravedad del caso y la ausencia de otras opciones terapéuticas, el equipo médico aplicó un compuesto mediante uso compasivo, utilizando una terapia celular habitualmente empleada contra la leucemia.
Gracias a este tratamiento con CAR-T, la menor, que se encontraba en estado crítico en la UCI, ha entrado en remisión clínica y ya no necesita medicación inmunosupresora. Su capacidad motora mejora progresivamente y actualmente respira sin ventilación mecánica ni asistencia ventricular.
Este avance ha sido posible gracias al trabajo conjunto de un equipo multidisciplinar del Hospital La Paz, que ha contado con especialistas en Reumatología, Hemato-oncología, Endocrinología y Nutrición, Neurología, Neumología, Inmunología, Medicina Interna, Rehabilitación y UCI. También han participado investigadores del Instituto IdiPAZ y la Unidad de Terapias Avanzadas de la Fundación CRIS contra el Cáncer.
Además, en la colaboración han intervenido el Hospital público Infantil Universitario Niño Jesús, el Hospital Clínic de Barcelona y el Centro Nacional de Investigaciones Oncológicas (CNIO). La prestigiosa revista científica Med se ha hecho eco de este avance sin precedentes, que consolida a la sanidad pública madrileña como referente internacional en terapias avanzadas.
